Theravance Biopharma presentará nuevos datos sobre ampreloxetina en el Congreso Internacional sobre la Enfermedad de Parkinson y los Trastornos del Movimiento de 2023

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28 de agosto de 2023, 6:23 a. m. ET

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DUBLÍN, 28 de agosto de 2023 /PRNewswire/ -- Theravance Biopharma, Inc. ("Theravance Biopharma" o la "Compañía") (NASDAQ: TBPH) anunció hoy que se presentarán nuevos datos sobre ampreloxetina en la hipotensión ortostática neurogénica (nOH) en la 2023 Congreso Internacional sobre la Enfermedad de Parkinson y Trastornos del Movimiento (MDS), que tendrá lugar del 27 al 31 de agosto de 2023 en Copenhague, Dinamarca.

"Los datos presentados en esta reunión continúan respaldando el potencial de la ampreloxetina para brindar un beneficio constante y duradero a los pacientes con MSA con nOH con un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable", afirmó Roy Freeman, MBChB, profesor de Neurología, director del Centro de Enfermedades Autonómicas y Periféricas. Trastornos nerviosos, Centro Médico Beth Israel Deaconess. "La AMS es una enfermedad rara y debilitante, y muchos pacientes con AMS sufren síntomas relacionados con un control deficiente de la presión arterial que tienen un impacto significativo en su calidad de vida".

Los datos se presentarán en una sesión de carteles el lunes 28 de agosto de 2023, a partir de la 1:00 p. m., hora de Europa Central (7:00 a. m. EDT / 4:00 a. m. PDT / 11:00 a. m. GMT):

Categoría: Ensayos clínicos y terapia en trastornos del movimiento (no EP) (no distonía)

Un análisis de subgrupos de pacientes con atrofia sistémica múltiple de ensayos de fase 3 de ampreloxetina

Un estudio exhaustivo de QT de dosis múltiples para evaluar el efecto de la ampreloxetina sobre la repolarización cardíaca en sujetos sanos

Hallazgos presentados en el Congreso MDS 2023:

Ampreloxetina demostró los siguientes beneficios en pacientes con MSA (atrofia multisistémica) en los estudios 0169 [SEQUOIA] y 0170 [REDWOOD]:

En un estudio separado de un solo centro que evaluó los efectos de la ampreloxetina sobre la repolarización cardíaca en comparación con el placebo, se inscribieron 72 sujetos sanos de forma aleatorizada, doble ciego y controlada con placebo. En dosis terapéuticas (10 mg una vez al día) y supraterapéuticas (40 mg una vez al día) de ampreloxetina, en este estudio no se observó ningún efecto clínicamente relevante sobre el intervalo Q-Tc, una medida del ritmo cardíaco, lo que respalda aún más la seguridad cardiovascular de la ampreloxetina.

Acerca de la ampreloxetina

Ampreloxetina, un inhibidor de la recaptación de norepinefrina en investigación, administrado una vez al día, en desarrollo para el tratamiento de la hipotensión ortostática neurogénica sintomática (nOH) en pacientes con atrofia multisistémica (MSA). Los beneficios únicos del tratamiento con ampreloxetina informados en pacientes con AMS en el Estudio 0170 incluyeron un aumento en los niveles de norepinefrina, un impacto favorable en la presión arterial, una mejoría clínicamente significativa y duradera de los síntomas y ninguna señal de hipertensión en decúbito supino. A la compañía se le ha concedido la designación de medicamento huérfano en EE. UU. y, si los resultados lo respaldan, planea presentar una NDA para su aprobación total basada en el estudio de fase 3 CYPRESS.

Acerca de CYPRESS (estudio 0197), un estudio de fase 3

Actualmente se está inscribiendo el estudio 0197 (NCT05696717). Este es un estudio de retiro aleatorio, multicéntrico y de fase 3 de registro para evaluar la eficacia y durabilidad de ampreloxetina en participantes con AMS y nOH sintomático después de 20 semanas de tratamiento; El criterio de valoración principal del estudio es el cambio en la puntuación compuesta de la Evaluación de síntomas de hipotensión ortostática (OHSA). El estudio incluye cuatro períodos: selección, abierto (período de 12 semanas, los participantes recibirán una dosis única diaria de 10 mg de ampreloxetina), retiro aleatorio (período de ocho semanas, doble ciego, controlado con placebo, los participantes recibirán una única dosis). dosis diaria de 10 mg de placebo o ampreloxetina) y una extensión del tratamiento a largo plazo. Las medidas de resultado secundarias incluyen el cambio desde el inicio en el elemento 1 de la Escala de actividad diaria de hipotensión ortostática (OHDAS) (actividades que requieren estar de pie durante un tiempo breve) y el elemento 3 (actividades que requieren caminar durante un tiempo breve).

Acerca del estudio 0170, un estudio de fase 3

El estudio 0170 (NCT03829657) fue un estudio de fase 3 de 22 semanas que comprendió un período abierto de 16 semanas y un período de retiro aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de 6 semanas. Este estudio siguió al estudio 0169, un estudio de fase 3, de cuatro semanas, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos de ampreloxetina en pacientes con nOH sintomática. El criterio de valoración principal para el Estudio 0170 de fracaso del tratamiento en la semana 6 se definió como un empeoramiento de la pregunta n.° 1 de la Escala de evaluación de síntomas de hipotensión ortostática (OHSA) y de las puntuaciones de la Impresión global de gravedad del paciente (PGI-S) en 1,0 punto. Después de que el estudio 0169 no cumplió con su criterio de valoración principal, la compañía tomó medidas para cerrar el programa clínico en curso, incluido el estudio 0170. Más del 80 % del estudio estaba inscrito (n=128/154 planificados) a pesar de detenerse antes de tiempo. El criterio de valoración principal no fue estadísticamente significativo para la población general de pacientes, que incluía pacientes con enfermedad de Parkinson, insuficiencia autonómica pura y AMS (odds ratio = 0,6; valor de p = 0,196). El análisis de subgrupos preespecificado por tipo de enfermedad sugiere que el beneficio observado en los pacientes que recibieron ampreloxetina fue impulsado en gran medida por los pacientes con AMS (n=40). Se observó un odds ratio de 0,28 (IC del 95 %: 0,05; 1,22) en pacientes con AMS, lo que indica una reducción del 72 % en las probabilidades de fracaso del tratamiento con ampreloxetina en comparación con placebo. El beneficio para los pacientes con AMS se observó en múltiples criterios de valoración, incluido el compuesto OHSA, el compuesto de la Escala de actividades diarias de hipotensión ortostática (OHDAS), el compuesto del Cuestionario de hipotensión ortostática (OHQ) y el OHSA #1 (lea más sobre los datos aquí).

Acerca de la atrofia multisistémica (MSA) y la hipotensión ortostática neurogénica sintomática (nOH)

MSA es un trastorno cerebral progresivo que afecta el movimiento y el equilibrio y altera la función del sistema nervioso autónomo. El sistema nervioso autónomo controla funciones corporales que en su mayoría son involuntarias. Uno de los síntomas autonómicos más frecuentes asociados con la AMS es una caída repentina de la presión arterial al ponerse de pie (nOH).2 Hay aproximadamente 50.000 pacientes con AMS en los EE. UU.3 y entre el 70 % y el 90 % de los pacientes con AMS experimentan síntomas de nOH.4 A pesar de las terapias disponibles, Muchos pacientes con AMS siguen sintomáticos con nOH.

La hipotensión ortostática neurogénica (nOH) es un trastorno poco común definido como una caída de la presión arterial sistólica de aproximadamente 20 mm Hg o de la presión arterial diastólica de aproximadamente 10 mm Hg, dentro de los 3 minutos de estar de pie. Los pacientes gravemente afectados no pueden permanecer de pie más de unos pocos segundos debido a la disminución de la presión arterial, lo que provoca hipoperfusión cerebral y síncope. El nOH, una condición debilitante, produce una variedad de síntomas que incluyen mareos, aturdimiento, desmayos, fatiga, visión borrosa, debilidad, dificultad para concentrarse y dolor de cabeza y cuello.

Acerca de Theravance Biopharma

El objetivo de Theravance Biopharma, Inc. es ofrecer medicamentos que marcan la diferencia® en la vida de las personas. Para lograr su propósito, Theravance Biopharma aprovecha décadas de experiencia, lo que ha llevado al desarrollo de la solución para inhalación YUPELRI® (revefenacina) aprobada por la FDA, indicada para el tratamiento de mantenimiento de pacientes con enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC). La ampreloxetina, su inhibidor de la recaptación de norepinefrina en investigación de última etapa en desarrollo para la hipotensión ortostática neurogénica sintomática, tiene el potencial de ser una terapia de primera clase eficaz en el tratamiento de una constelación de síntomas cardinales en pacientes con atrofia sistémica múltiple. La Compañía está comprometida a crear/impulsar valor para los accionistas.

Para obtener más información, visite www.theravance.com.

THERAVANCE BIOPHARMA®, THERAVANCE® y el logotipo Cross/Star son marcas comerciales registradas del grupo de empresas Theravance Biopharma (en los EE. UU. y algunos otros países).

YUPELRI® es una marca registrada de Mylan Specialty LP, una empresa de Viatris. Las marcas comerciales, nombres comerciales o marcas de servicio de otras empresas que aparecen en este comunicado de prensa son propiedad de sus respectivos dueños.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contendrá ciertas declaraciones "prospectivas" según se define ese término en la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995 con respecto, entre otras cosas, declaraciones relacionadas con metas, planes, objetivos, expectativas y eventos futuros. Theravance Biopharma pretende que dichas declaraciones prospectivas estén cubiertas por las disposiciones de puerto seguro para declaraciones prospectivas contenidas en la Sección 21E de la Ley de Bolsa de Valores de 1934, según enmendada, y la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Ejemplos de dichas declaraciones incluir declaraciones relacionadas con: las metas, diseños, estrategias, planes y objetivos de la Compañía, las estrategias regulatorias de la Compañía y el momento de los estudios clínicos (incluidos los datos de los mismos), las características, beneficios y mecanismos de acción potenciales de los productos y candidatos de productos de la Compañía, las expectativas de la Compañía para los productos candidatos a través del desarrollo y la posible aprobación regulatoria y comercialización (incluida su diferenciación de otros productos o productos potenciales) y las expectativas de la Compañía con respecto a su asignación de recursos y mantenimiento de gastos. Estas declaraciones se basan en las estimaciones y suposiciones actuales de la administración de Theravance Biopharma a la fecha de este comunicado de prensa y están sujetas a riesgos, incertidumbres, cambios en las circunstancias, suposiciones y otros factores que pueden causar que los resultados reales de Theravance Biopharma sean ser materialmente diferentes de los reflejados en las declaraciones prospectivas. Los factores importantes que podrían hacer que los resultados reales difieran materialmente de los indicados en dichas declaraciones prospectivas incluyen, entre otros, riesgos relacionados con: si se pueden alcanzar los umbrales de los hitos, retrasos o dificultades para comenzar, inscribir o completar estudios clínicos, el potencial que los resultados de estudios clínicos o no clínicos indiquen que los productos candidatos o el producto de la Compañía son inseguros, ineficaces o no diferenciados, riesgos de decisiones de las autoridades regulatorias que son desfavorables para la Compañía, dependencia de terceros para realizar estudios clínicos, demoras o falta de cumplimiento lograr y mantener aprobaciones regulatorias para candidatos de productos, riesgos de colaborar con terceros o confiar en ellos para descubrir, desarrollar, fabricar y comercializar productos, y riesgos asociados con el establecimiento y mantenimiento de capacidades de ventas, marketing y distribución con la experiencia técnica adecuada y la infraestructura y capacidad de soporte. retener personal clave, el impacto de las recientes acciones de reestructuración de la Compañía en sus empleados, socios y otros, la capacidad de la Compañía para proteger y hacer cumplir sus derechos de propiedad intelectual, la volatilidad y fluctuaciones en el precio de negociación y el volumen de las acciones de la Compañía, y las condiciones económicas y de mercado generales. Otros riesgos que afectan a la Compañía se encuentran en el Formulario 10-Q de la Compañía presentado ante la SEC el 9 de agosto de 2023 y otros informes periódicos presentados ante la SEC. Además de los riesgos descritos anteriormente y en las presentaciones de Theravance Biopharma ante la SEC, otros factores desconocidos o impredecibles también podrían afectar los resultados de Theravance Biopharma. No se pueden garantizar declaraciones prospectivas y los resultados reales pueden diferir materialmente de dichas declaraciones. Dadas estas incertidumbres, no debe confiar indebidamente en estas declaraciones prospectivas. Theravance Biopharma no asume ninguna obligación de actualizar sus declaraciones prospectivas debido a nueva información, eventos futuros o de otro tipo, excepto según lo exija la ley.

1 Divulgación: El Dr. Freeman es un consultor que se desempeña como asesor para el desarrollo de fármacos y el diseño de ensayos clínicos para Theravance Biopharma. 2 https://medlineplus.gov/genetics/condition/multiple-system-aopathy/3 Instituto Neurológico de UCSD (25.000-75.000, con ~10.000 casos nuevos por año); Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares de los NIH (15K-50K).4 Pronóstico del mercado de Delveinsight MSA (2023); Síntomas asociados con hipotensión ortostática en insuficiencia autonómica pura y atrofia multisistémica, CJ Mathias (1999).

Contacto: [correo electrónico protegido] 650-808-4045

FUENTE Theravance Biopharma, Inc.